Una terapia genica per combattere l’alcolismo

Stiamo sperimentando sugli animali una terapia genica per combattere l’alcolismo: per ora i risultati sono promettenti, con una drastica riduzione del consumo di alcol dopo un trattamento. «Per mesi i macachi che abbiamo studiato hanno deciso di bere acqua ed evitare l’alcol», commenta Kathleen Grant, autrice dello studio pubblicato su Nature Medicine.

Un problema serio. Ogni giorno circa 48 persone − oltre 17.000 l’anno − muoiono in Italia per cause attribuibili al consumo di alcol. Nel 2016 l’alcol è stato responsabile del 5,5% dei decessi registrati in tutta l’Unione Europea, con quasi 300.000 persone morte prevalentemente di cancro (29%), cirrosi epatica (20%), malattie cardiovascolari (19%) e lesioni (18%).

Intervenire sulla dopamina. Il consumo di alcol attiva il rilascio nel cervello della dopamina, un neurotrasmettitore che dà una sensazione di benessere; tuttavia, quando il consumo si fa eccessivo, questo effetto si ribalta e la quantità di dopamina diminuisce, spingendo chi beve a farlo sempre di più per ricercare quella sensazione di benessere senza successo.

L’idea della terapia genica in sperimentazione è proprio quella di ristabilire il sistema della ricompensa della dopamina, migliorando la funzione delle cellule cerebrali che la sintetizzano e riducendo così il desiderio di consumare alcol. Per farlo, i ricercatori hanno utilizzato un virus innocuo in grado di consegnare in un’area del cervello implicata nei meccanismi di ricompensa e dipendenza il gene di una proteina chiamata fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF): «Siamo andati a colpire con questo gene le cellule che producono dopamina in modo da aumentarne la sintesi, ristabilendo il meccanismo spezzato dall’eccessivo consumo di alcol», spiega Grant.

Macachi guariti. Il trattamento è stato sperimentato su quattro macachi dipendenti dall’alcol, alcuni dei quali hanno ricevuto una forma inattivata del gene: gli animali del gruppo di controllo hanno continuato a bere, mentre quelli curati hanno iniziato a sovraesprimere la dopamina e diminuito il consumo di alcol fino al 90%.

Anche per il Parkinson. Si sta sperimentando sugli umani un trattamento simile anche per il Parkinson negli adulti e per una rara malattia genetica nei bambini chiamata decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (o deficit di AADC), che colpisce il sistema nervoso e causa problemi di movimento.

Solo per casi gravi. Prima che la terapia anti-alcolismo venga sperimentata sugli umani bisognerà condurre ancora diversi studi sugli animali, e in ogni caso – visto che il trattamento è irreversibile – verrà proposta solo a pazienti affetti da grave dipendenza dall’alcol, nei casi in cui tutte le altre terapie esistenti si rivelino inefficaci.

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