Nuova terapia per adulti con emoglobinuria parossistica notturna

Alexion Pharma Italy, parte di AstraZeneca, annuncia che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (Epn) con emolisi con sintomi clinici indicativi di elevata attività della malattia, e anche per pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno gli ultimi sei mesi. Ravulizumab è il primo e unico inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, che offre sicurezza ed efficacia comparabili a quelle di eculizumab, con infusioni ogni 8 settimane rispetto a quelle ogni 2 settimane. L’annuncio è stato al centro una conferenza stampa online promossa da Alexion Pharma Italy, per fare il punto sulle novità di trattamento e i futuri standard di cura che consentiranno una migliore qualità di vita per i pazienti adulti affetti da questa malattia ematologica rara.

“L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue ultra-rara, debilitante e potenzialmente fatale – afferma Simona Sica, direttore Uoc Ematologia e trapianto di cellule staminali della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs Ucsc di Roma -. Siamo di fronte a una patologia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui viene diagnosticata per essere gestita in modo appropriato”.

L’Epn, che colpisce 2-5 persone ogni milione di abitanti, è una malattia caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio di coaguli di sangue (trombosi), che possono verificarsi in tutto il corpo e provocare danni agli organi e morte prematura. Può colpire uomini e donne di tutte le etnie, origini ed età, senza preavviso, con un’età media di insorgenza intorno ai 30 anni. La patologia – è emerso dal webinar – spesso non viene riconosciuta, con ritardi nella diagnosi che vanno da uno a più di cinque anni. La prognosi può essere scarsa in molti casi, quindi una diagnosi tempestiva e accurata – oltre a un trattamento appropriato – è fondamentale per migliorare i risultati dei pazienti.

“Tutto ciò che può migliorare la qualità di vita delle persone affette da emoglobinuria parossistica notturna ci fa piacere”, sostiene Sergio Ferini Strambi, presidente dell’Associazione italiana emoglobinuria parossistica notturna. Ravulizumab agisce bloccando la proteina C5, elemento della cascata terminale del complemento, una parte del sistema immunitario dell’organismo che nell’Epn è attivata in modo incontrollato. L’azione di ravulizumab si mantiene per le otto settimane che intercorrono tra le somministrazioni ed elimina la riattivazione dell’emolisi associata a un’inibizione incompleta della proteina C5.14,15

“Oggi i pazienti possono contare su un farmaco che riduce l’emolisi in modo estremamente significativo – ricorda Wilma Barcellini, responsabile Uos Fisiopatologia delle anemie, Fondazione Irccs Ca’ Granda ospedale…