Anemia falciforme, in Italia la prima terapia che previene le crisi

Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità Adakveo* (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (Voc) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi, di età uguale e superiore a 16 anni, che abbiano presentato almeno due Voc nel corso dei 12 mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale Aifa ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.

L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo, oltre ad essere una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravità clinica variabile. In Europa colpisce circa 50mila persone ma in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: i casi registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800 sebbene, secondo gli esperti, esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.

Le crisi vaso-occlusive (Voc) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale ‘Sway’ (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 Voc nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.

“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici – ha commentato Lucia De Franceschi, professore associato di Medicina interna, Aoui Verona e Università degli Studi di Verona –. Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.

Da un progetto di medicina narrativa di Fondazione Istud, promosso da Novartis, è emerso inoltre in maniera evidente come l’anemia falciforme abbia un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti, dalla sfera affettiva a quella professionale o scolastica: nei periodi in cui si manifestano i sintomi, infatti, le persone con…