Malattie rare, VI Orphan Drug Day dedicata a novità normative per 2 mln pazienti

Il Testo unico malattie rare è una grande novità per l’Italia e per i 2 milioni di persone con malattie e tumori rari che ci sono nel nostro Paese. Dopo la sua approvazione da parte del Parlamento, il 3 novembre scorso, sul nostro Paese ricadranno gli effetti del processo di revisione del Regolamento europeo sui farmaci orfani. Effetti che certamente rispondono a delle esigenze ma che possono comportare anche delle difficoltà o, secondo le decisioni che verranno prese, anche dei veri e propri pericoli ai quali essere preparati. È quanto emerso questa mattina in occasione della VI edizione dell’Orphan Drug Day, organizzato da Osservatorio malattie rare con il contributo non condizionato di Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, PTC Therapeutics, Recordati Rare Diseases, Sanofi Genzyme, Takeda e Vertex.

In apertura dei lavori il messaggio del sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri: “Questo evento cade favorevolmente per introdurre ora la discussione su come rendere concrete le disposizioni previste nella norma e per dare quindi risposte efficaci e celeri ai malati rari e alle loro famiglie. Credo che questo disegno di legge, con tutto ciò che rappresenta il suo iter e la partecipazione costruttiva che ha generato, possa costituire un modello da seguire nell’ordinario. Un paradigma per altre tematiche analoghe. Abbiamo adesso un impianto normativo che ci consentirà anche di allocare le risorse necessarie, governative e di programmazione sanitaria, per sostenere nel modo sempre più presente e continuo i malati rari e i loro caregiver“.

Il primo passo da fare, ha ricordato la senatrice Annamaria Parente, presidente della Commissione XII ‘Igiene e Sanità’ del Senato, la stessa Commissione che ha approvato il Testo Unico in sede deliberante, “è muoversi velocemente per avere tutti i decreti, accordi e regolamenti attuativi nel tempo stabilito e monitorare che il tutto venga applicato in modo uniforme su tutte le Regioni, poiché una delle finalità di questo Testo unico è proprio quella di appianare le disuguaglianze territoriali. In modo particolare, infatti, questa legge prevede sia che le Regioni garantiscano tempi più veloci di accesso ai farmaci approvati a livello nazionale, che una maggiore uniformità di accesso alle cure farmacologiche e non, di cui le persone con malattia rara hanno bisogno”.

Tra le diverse scadenze che vengono fissate dalla legge, una delle prime riguarda il Piano nazionale malattie rare che dovrà essere oggetto di un decreto entro tre mesi e quindi prima della prossima Giornata mondiale delle malattie rare, a fine febbraio. Su questo si è soffermata in modo particolare la senatrice Paola Binetti, relatrice della norma al Senato e presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare: “Questa legge – ha sottolineato Binetti – ci dà una solida base sulla quale costruire e ora abbiamo subito delle occasioni da cogliere. La prima è senza dubbio la Legge di bilancio per il 2022. Mi auguro che la grande convergenza che c’è stata sul Testo unico si ripeta anche quando si…